基因療法出現嚴重副作用 美宣布暫停試驗

【明慧網2002年10月7日】美國食品和藥物管理局3日宣布,暫停在美國境內開展的針對「X-Linked Form of Severe Combined Immune Deficiency Disease (簡稱XSCID)」的基因療法試驗,原因是法國進行的試驗中,患病兒童得了類似白血病的疾病。

所謂「XSCID」,是指那些一生下來就患有重度先天性綜合型免疫缺陷的兒童,他們無法產生健全的免疫系統,必須在形似氣泡的無菌隔離艙中生存。骨髓移植是治療「XSCID」兒童的手段之一,但成功率過低,因此基因療法作為一種替代手段而被寄予厚望。

據《紐約時報》4日報導,暫停的試驗共有三項,除法國外,分別在美國洛杉磯兒童醫院和位於馬裏蘭州的美國國家衛生研究所進行。法國方面也已暫停了類似試驗。

專家和研究人員擔心這次事件再次給基因治療前景蒙上陰影。1999年9月,美國18歲青年格爾辛格在賓夕法尼亞大學的基因治療試驗中意外死亡,給基因療法研究蒙上一層濃重陰影。隨後,法國科學家菲捨爾在2000年4月宣布,他和同事用基因療法治癒了3名「XSCID」兒童,這一成果被認為是基因療法研究史上首次真正的成功,再次鼓起人們對基因療法的信心。菲捨爾等人在過去幾年中用基因療法對11名「XSCID」兒童進行了試驗,10名治療效果都比較理想。

但最近,他們在研究中發現,一名1999年10月成功接受治療的兒童,體內一種白血球水平異常增高,類似白血病,這種現象此前在其他試驗中從來沒有觀察到過。研究人員還發現,化療雖然對這名兒童能起到效果,但無法清除異常增多的白血球。發現這一情況後,菲捨爾向法、美醫療主管機構和一些同行進行了通報。美食品和藥物管理局等隨後作出了暫停有關試驗的決定。

基因療法為甚麼會引發類似白血病的症狀,其中原因尚不清楚。據悉,美食品和藥物管理局已決定下週召集緊急會議,就基因療法下一步的走向等問題聽取法國和美國專家意見。